2026年6月27日-28日，由蔻德罕见病中心主办的患者社群推动药物研发赋能会暨2026年全国罕见病患者组织网络年会顺利落幕。本次行业盛会汇聚全国临床专家、药企研发负责人、技术研究者及各地罕见病患者组织代表，通过主题分享、圆桌研讨、经验分享工作坊的形式，深度探讨罕见病诊疗升级、新药研发落地、患者组织规范化发展的核心方向，是国内罕见病领域极具专业性和影响力的标杆会议。
骨力(FD/MAS)关爱中心荣获「诊疗进步·医路同行奖」
在本次年会中举办的“2025年度罕见病网络优秀患者组织”评选活动中，骨力(FD/MAS)关爱中心凭借长期深耕FD/MAS罕见病领域、扎实的医患协同服务、常态化诊疗科普与患者赋能工作，成功斩获2025年度优秀患者组织“诊疗进步·医路同行奖”。
这份荣誉，不仅是组委会对骨力长期深耕罕见病公益工作的高度认可，更凝结着全国FD/MAS病友的信任、临床医护团队与行业同行的支持。一直以来，骨力终立足患者需求，坚持普及规范诊疗知识、帮助病友精准就医、减少求医弯路，积极配合临床收集真实患者诉求，持续推动FD/MAS诊疗更规范、更落地、更可及，用心守护每一个病友家庭。
大会干货回顾：聚焦罕见病行业发展全貌，拓宽行业视野
本次年会围绕行业监管升级、研发理念转型、政策保障完善、患者组织赋能及前沿技术突破等核心议题展开深度交流。
会议指出，行业正加速走向规范化与专业化，前沿疗法的临床研究门槛显著提高，安全与伦理要求更加严格；新药研发的评价体系已从单纯依赖数据转向兼顾患者真实体验，生活质量等主观感受被纳入核心考量。政策层面，国家在审评审批、医保准入及多元支付方面持续发力，但诊疗可及性和地域均衡性仍是需长期关注的挑战。患者组织被反复强调为链接医、药、患的关键枢纽，其精准的患者资源和社群信任能有效加速临床研究及药物可及，三方协同已成为行业共识。技术方向则聚焦基因治疗等精准手段，为无药可治的疾病带来根本性希望，虽成本高昂但国内研发进展积极，同时患者群体主动参与研发的案例也备受关注。
大会还表彰了年度优秀组织，激励各方继续携手，共同推动罕见病事业向前发展。
患者组织价值凸显：成为医患、药企、科研之间的核心桥梁
本次年会着重强调了患者组织在罕见病领域的核心价值与不可替代的行业地位，在罕见病新药研发、临床诊疗落地、医患双向赋能的全流程中，患者组织承担着关键的桥梁纽带作用。从药物前期研发立项、临床试验开展，到药品审批上市、医保申报、临床普及使用，再到用药后的长期反馈优化，患者组织持续输出真实、精准的病友声音，填补了行业数据空白。
一方面，患者组织深耕病友群体，能够精准收集、汇总患者真实的疾病负担、诊疗痛点与未被满足的就医需求，为临床诊疗优化、药企新药研发、科研项目推进提供最真实、最贴合患者实际的参考依据；另一方面，可高效配合开展临床招募、患者科普、随访陪伴等工作，解决药企、医院单独开展工作、精力不足等难题，大幅加速新药研发与落地进程。实践证明，医患、药企、患者组织三方深度联动、协同共创，让患者声音贯穿药品、诊疗全周期，是推动罕见病诊疗进步、药物可及、行业规范化发展的核心路径，也是未来罕见病公益与医疗行业发展的核心趋势。
潜心学习，蓄力前行：负责人带队参会，满载经验而归
本次盛会，骨力关爱中心负责人薛文、核心成员丁原全程参与全部议程，认真吸收行业前沿经验。从最新医疗政策、合规研发规则、前沿技术进展，到患者组织规范化运营、新药引进逻辑、医患协作模式、知识产权保护等专业内容，全方位学习全国优秀患者组织的成熟服务体系与发展经验。
深耕罕见病行业桥梁，持续守护FD/MAS病友
立足本次获奖的全新起点，未来骨力(FD/MAS)关爱中心将继续坚守初心，持续做好医患沟通、资源对接、诊疗科普、科研助力的核心桥梁。积极对接临床与科研团队，真实传递病友治疗痛点与就医需求，助力诊疗方案优化、推动前沿疗法落地；持续做好科普答疑、就医指导与病友陪伴，让更多病友少走弯路、及时了解最新诊疗进展。
在愈发完善的政策与行业生态下，罕见病患者不再是被动等待的群体，而是推动医疗进步的重要力量。骨力也将继续携手病友家庭、医护团队、行业伙伴，踏实深耕、稳步前行，持续推动FD/MAS诊疗进步、信息普及、用药可及，让每一份罕见的期盼都被看见、被守护。
文字：春红
排版：丁原
